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最近,一些中国科学家宣布,他们可以改变人类胚胎的基因,修复致病部分,这种“高质量基因”是可以遗传的。

正是因为改造后的人类基因可以遗传,国内外许多科学家认为,这项技术的可持续发展将对人类的未来产生不可估量的影响。如果这项技术继续发展,这意味着老年痴呆症、唐氏综合症和其他家族遗传疾病可能会被彻底根除。

争议随之而来。“基因非常复杂。当纠正一个基因时,随后的影响很难评估。有必要知道人类和猩猩的基因大约有2%的不同。这种研究无法通过国外的伦理论证。”上海长海医院基因研究专家告诉记者。

“就像关于克隆人类的争论”

4月18日,生物学杂志《蛋白质与细胞》(蛋白质;Cell)在网上发表了中山大学副教授黄军的研究:他们使用一种叫做crispr/cas9的工具成功地修饰了几个人类三核受精卵中编码血红蛋白β亚基的基因hbb。

Hbb基因主要与地中海贫血有关。在中国南方,地中海贫血在儿童中很常见,甚至可能是致命的。

虽然论文已经发表,但这项技术还远未成熟。

据了解,该小组注射了86个胚胎细胞,并在等待48小时后,每个胚胎细胞分裂成8个细胞。在存活的71个胚胎中,54个接受了基因测试,28个胚胎成功拼接,只有一小部分含有替代遗传物质。

黄军在接受《自然》采访时说:“如果你想在正常胚胎上做这些实验,你需要接近100%的成功率。这就是为什么我们没有将这项技术应用于正常胚胎。我们认为它还不够成熟。”据了解,这个实验使用了不能生育婴儿的废弃胚胎,研究小组只允许这些受精卵存活48小时(大约8个细胞周期),然后终止它们的发育。

事实上,包括中山大学的这项研究在内,基于crispr/cas9等新兴基因编辑技术的大量研究都报道了一种称为“非靶效应”的现象,也就是说,这些技术有一定的机会“篡改”靶序列之外的基因。

如果医生从一对夫妇的胚胎中去除了坏基因,那么胚胎的所有细胞样本都必须是好基因。如果一半是好的,另一半是坏的,最终出现在婴儿身上的坏基因仍然会影响他的健康。

"这种研究无法通过国外的伦理认证,就像克隆人的争议一样."上述基因研究专家告诉记者。

出于这个原因,这篇论文的原始作者《自然与科学》将它拒之门外。

谁在编辑胚胎基因

包括英国在内的许多国家已经立法禁止黄军进行这方面的研究,但美国和中国没有。事实上,世界各地的许多科研团队都在从事人类胚胎基因改造技术的研究。

Crispr/cas9基因编辑技术是基因改造的重要组成部分。与胚胎基因改造的巨大争议不同,这种基因编辑技术在有限应用的前提下,受到了许多基因研究科学家的高度赞扬。

所谓基因编辑技术是指删除和插入dna核苷酸序列,使人们可以根据自己的意愿改写遗传密码。

长期以来,dna的编辑只能通过物理和化学诱变以及同源重组来实现。这些方法要么有随机的编辑位置,要么需要花费大量的人力物力来操作。crispr/cas9可以方便、准确地编辑dna和核苷酸序列,在医疗、农业和畜牧业等研究中显示出巨大的应用前景。

去年,美国费城的研究人员首次成功利用crispr/cas9基因编辑技术消除了艾滋病毒入侵细胞,这标志着向永久治愈艾滋病迈出了重要一步。

在这项技术中,rna(核糖核酸)被用作引导,将cas9酶带到相应的位置,然后用这种酶切割病毒dna。由于艾滋病病毒的两端含有几乎相等的长重复序列,长重复序列被cas9酶切断,然后它们之间的艾滋病病毒基因组被切断,然后细胞可以自我修复。

研究人员使用了各种潜伏感染艾滋病毒的细胞模型,包括巨噬细胞、小胶质细胞和T淋巴细胞,并成功根除了潜在的艾滋病毒。

该论文的作者kamelkhalili教授说:“这是一项令人激动的成就,但这并不意味着它目前可以进入临床应用。”这只能从概念上证明我们正朝着正确的方向前进。”

然而,在定向疾病的诊断和治疗中,基因编辑不同于胚胎基因转化。一些科学家怀疑,在技术进一步突破之后,未来是否会出现一个具有固定物理功能特征的“定制家庭”。

爱丁堡大学的brucewhitelaw教授指出:“这一结果表明基因组编辑技术的使用正在扩大,但它也强调许多应用仍然需要技术优化。”基因组编辑是一个激动人心的技术工具,但它仍处于开发阶段。”

据报道,目前中国至少有四个实验室正在编辑人类胚胎基因。

来源:彭博新闻网

标题:人类胚胎基因可变 是医疗界的“潘多拉”魔盒?

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