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基石制药精准靶向新药申请在台湾上市 它用于治疗患有携带PDGFRA外显子18突变的晚期胃肠道间质瘤的成人患者。 3月27日，中国医学杂志《江苏新闻》报道，基石制药(苏州)有限公司(以下简称“基石制药”)向台湾食品药品监督管理局提交了胃肠道间质瘤(GI ST)精确靶向药物Avapr i ti nib上市申请。
该药物已于2020年3月9日获得台湾新药优先审查资格。它将用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α (PDGFA)第18外显子突变(包括PDGFRA D842V突变)、无法手术切除或转移性GIST的成人患者。由基础制药合作伙伴Bl uepr int Medicines开发的Avapritinib是基础制药提交上市的第二种药物。
基石制药董事长兼首席执行官江宁君博士表示:“一年内，基石制药先后提交了两份同类精密靶向药物上市申请。这不仅反映了公司对紧急临床需求的关注和响应，也表明公司正在顺利向商业化转型。胃肠道间质瘤是一种罕见的肿瘤，目前在大中华区获得批准的治疗方法对PDGFRA D842V突变没有影响。”他还表示:“今年上半年，我们计划向国家药品监督管理局提交Avapritinib的新药上市申请，以满足更多患者的需求。”
胃肠道间质瘤是发生在胃壁或小肠的肉瘤，发病率高，年龄50~80岁。约90%的胃肠道间质瘤的发生与由KIT或PDGFRA基因突变引起的细胞生长障碍有关。由于胃肠道间质瘤对化疗和放疗不敏感，目前晚期胃肠道间质瘤的治疗方案是依次使用酪氨酸激酶抑制剂。然而，携带PDGFRA外显子18 D842V突变的患者对大中华区批准的现有TKI药物不敏感，ORR为0%，中位无进展生存期仅为3至5个月，总生存期约为15个月。除了D842V，先前批准的GIST治疗药物对于其他罕见的PDGFRA外显子18突变并不理想。
基石制药公司的首席医官杨建新博士说:“阿伐普替尼是一种强效、高选择性的口服试剂盒和PDGFRA抑制剂，正在研究中。今年1月，美国食品和药物管理局批准将其用于治疗患有血小板衍生生长因子受体第18外显子突变的非手术可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，使其成为第一种也是唯一一种在美国上市的胃肠道间质瘤靶向药物。”
据了解，基石制药已与百乐国际医药达成独家合作和授权，并在大中华区获得包括阿伐普汀在内的多种药物的独家开发和商业化授权。国际药品联盟保留在世界其他地区开发和商业化相关药物的权利。
责任:叶壮
